세포·유전자 치료제 위탁개발생산(CDMO) 기업인 이엔셀의 유전성 망막색변성(IRD) 치료 플랫폼 기술이 특허를 획득했다.
이엔셀은 IRD 치료를 위한 아데노연관바이러스(AAV) 기반 플랫폼 기술이 국내 특허청에 정식 등록됐다고 9일 밝혔다. 이번에 등록된 기술은 광수용체 세포에 선택적으로 유전자를 전달할 수 있도록 최적화된 AAV 벡터 플랫폼이다. 안구 조직에서 유전자 전달 및 발현 효율을 높이는 이엔셀의 독자적 설계 기술이 적용됐다.
이 플랫폼은 개별 치료제에 국한되지 않고 다양한 망막 유전자치료제 개발에 폭넓게 적용할 수 있는 핵심 기반 기술로 평가받는다. 전 세계적으로 IRD는 인구 약 1300~2000명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있다. 이 중 가장 흔한 형태인 망막색소변성증(RP)은 3000~5000명 중 1명 꼴로 보고된다. RP 질환을 가질 경우 광수용체 및 망막색소상피세포가 점진적으로 손상돼 실명에 이를 수 있지만, 현재까지 근본적 치료제가 없어 유전자치료제 수요가 매우 높은 분야로 꼽힌다.
이번 특허 등록을 계기로 IRD 치료 플랫폼은 이엔셀의 신성장 동력이 될 전망이다. 최근 글로벌 제약사들을 중심으로 차세대 AAV 기반 유전자치료제 파이프라인이 확대되며 AAV 생산 및 고품질 CDMO 수요 역시 빠르게 증가하고 있어서다. 특히 이엔셀은 유전자치료제 상업화에 필수적인 AAV 플랫폼 기술을 독자적으로 확보했다는 점이 핵심이다. 이엔셀은 이 기술이 치료제 개발과 CDMO 사업 모두에서 전략적 자산으로 자리매김할 것이라 기대하고 있다.
이엔셀 관계자는 “이번 특허 등록은 이엔셀이 유전자치료제 분야에서 기술적 진입장벽을 확보했다는 점에서 큰 의미가 있다”며 “급성장하는 글로벌 AAV 시장에 선제적으로 대응해 유전자치료제 개발과 CDMO 양측에서 경쟁력 있는 글로벌 기업으로 도약하겠다”고 말했다.
송영찬 기자 0full@hankyung.com

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