툴젠, 홍콩 지질나노입자 업체와 상호기술이전계약체결…생체내 유전자교정 치료제 개발

유전자 교정 기술을 보유한 툴젠이 홍콩기반 지질나노입자(LNP) 기업과 상호 기술이전계약을 체결했다. 툴젠이 크리스퍼 유전자 가위를 체내에 안정적으로 전달할 수 있는 약물전달체(DDS)를 확보하게 됐다는 평가가 나온다.

툴젠은 홍콩 젠에딧바이오(GenEditBio)와 전략적 크로스 라이선스 계약을 체결하고, 생체내(in vivo) 유전자 교정 치료제 공동개발 프로젝트를 진행한다고 24일 밝혔다.

이번 협력은 툴젠이 보유한 유전자 교정 기술과 젠에딧바이오의 첨단 약물 전달 플랫폼 기술을 유기적으로 결합하는 오픈 이노베이션 전략의 일환이다. 회사 관계자는 “양사는 이번 협력을 통해 미충족 의료 수요가 높은 질환에 대해 단회 투여(Once-and-Done)로 완치를 기대할 수 있는 혁신적인 생체내(In Vivo) 유전자 교정 치료의 패러다임을 제시할 것으로 기대한다”고 했다.

가령 크리스퍼 유전자가위 기술을 적용한 첫 인체의약품은 ‘카스게비’는 외부에서 유전자를 교정한 세포를 넣어주는 식으로 개발됐다. 툴젠은 LNP에 크리스퍼 유전자가위를 넣고 체내에 투약해, 유전자가위가 체내에서 고장난 세포를 고치는 생체내 유전자 교정치료제를 만들겠다는 계획이다.

유전자 교정 치료제의 성공은 표적 유전자를 정교하게 교정하는 CRISPR-Cas9 기술과 CRISPR-Cas9을 원하는 조직에 안전하고 효율적으로 전달하는 기술 확보가 필수적이다.

젠에딧바이오는 유전자 교정 물질을 생체 내에 안전하고 효율적으로 전달하기 위한 LNP 등 핵심 전달체 기술을 보유하고 있으며, 현재 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 관련 치료제 파이프라인인 GEB-200을 개발 중이다.

GEB-200은 ASCVD의 주요 위험인자인 Lp(a) 단백질을 영구적으로 감소시키는 것을 목표로 하는 유전자 교정 치료제다. 전 세계 인구의 약 20%가 Lp(a) 고위험군에 해당되며, GEB-200은 관련 시장에서 기존 반복 투여 방식의 약물을 대체할 단회투여 치료가 가능한 혁신적인 유전자 교정 신약으로 주목받고 있다.

툴젠과 젠에딧바이오는 긴밀한 사전 공동연구로 GEB-200개발을 진행해 왔다. 회사 관계자는 “최근 영장류 개념증명 (NHP PoC)단계를 완료하면서 타깃 유전자 조절 효과 및 안전성을 입증하여 GEB-200의 임상 진입을 위한 핵심 전임상 단계를 성공적으로 마무리했다”고 설명했다.

양사는 툴젠의 검증된 CRISPR-Cas9 기술과 GenEditBio의 강력한 LNP 전달 기술을 결합해 GEB-200의 임상시험계획(IND) 승인을 가속화하고, 공동으로 기술이전(L/O)을 추진하여 수익을 배분할 계획이다.

젠에딧바이오의 종리 젱오(Zongli ZHENGo) 대표는 “이번 상호 라이선스 계약을 통해 임상적용 예측성이 높은 젠에딧바이오의 약물전달기술(high-throughput LNP barcoding system)과 툴젠의 진보된 CRISPR-Cas9기술을 결합해 GEB-200의 개발을 가속하게 돼 기쁘다”고 했다.

유종상 툴젠 대표는 “GEB-200과 유사한 모달리티 파이프라인을 보유한 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)를 최근 일라이릴리가 선수금 10억 달러, 마일스톤 3억 달러 규모로 인수하는 등 최근 유전자 교정 시장 및 심혈관 질환 치료제 시장에 대한 기대감이 점차 높아지고 있다”며 “이번 크로스 라이선스 계약 및 공동 개발 프로젝트를 통해 유전자 교정 원천기술과 효율적인 약물전달 기술의 시너지를 창출해 혁신적인 유전자 교정 치료제 개발을 앞당기고 더 많은 환자에게 최적의 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하겠다”고 밝혔다.

이우상 기자 idol@hankyung.com