디앤디파마텍, 지방간염 치료물질 美 2상 성공

디앤디파마텍의 대사이상 지방간염(MASH) 신약 후보물질이 간이 딱딱해지는 섬유화를 개선하는 효과를 입증했다. 글로벌 제약사의 경쟁 약물과 비교해도 우수한 효능 지표를 달성했다는 평가가 나온다.

신약 개발 기업인 디앤디파마텍은 27일 MASH 치료제 후보물질 DD01이 미국 임상 2상(유효성 및 적정 용량 확인) 시험에서 지방간염 소실과 간 섬유화 개선 지표를 모두 충족했다고 공시했다. 이번 임상은 환자에게 48주간 DD01을 투여한 뒤 조직검사로 유효성과 안전성을 평가했다.

MASH는 간에 지방이 쌓이는 단순 지방간에서 더 나아가 염증과 간세포 손상까지 동반하는 질환이다. 관련 치료제 시장은 올해 2조원에서 2028년 7조원 규모로 커질 전망이다. 이슬기 디앤디파마텍 대표는 “MASH 해소와 간 섬유화 개선 등 통계적 유의성을 확보해 신약으로서 경쟁력을 입증했다”며 “글로벌 제약사와 제휴 논의에 속도를 내 대규모 기술수출 성과로 이어갈 것”이라고 말했다. 이날 코스닥시장에서 디앤디파마텍 주가는 가격제한폭(30%)까지 올라 9만8800원에 마감했다.

환자 63%서 지방간염 소실…마드리갈·노보 2상보다 우수
"기술수출도 가능한 데이터", 환자 35명 대상…추가검증 필요

디앤디파마텍이 이번에 공개한 ‘조직검사’ 결과는 미국 식품의약국(FDA)에서 임상 3상(허가 전 대규모 검증)의 가속승인 근거로 요구하는 핵심 지표다. 간 조직 일부를 바늘로 채취한 뒤 현미경으로 염증과 섬유화 정도를 확인하는 방식으로 이뤄진다. MASH 신약이 치료제로서 가치를 인정받으려면 간 조직의 지방간염 해소 또는 섬유화 개선을 입증해야 한다.

임상 분석 결과 DD01 투약군은 세 가지 조직검사 지표에서 모두 위약군(가짜약 투여군) 대비 통계적으로 유의미한 치료 효능을 보였다. 간 섬유화 악화 없이 지방간염이 소실된 비율은 DD01 투약군이 62.5%, 위약군은 5.3%로 나왔다. 지방간염 악화 없이 간 섬유화가 개선된 비율은 DD01 투약군이 50.0%, 위약군은 15.8%였다. 지방간염 소실과 간 섬유화 개선을 동시에 달성한 비율은 DD01 투약군이 37.5%, 위약군은 5.3%로 나타났다.

DD01의 지방간염 소실 비율은 글로벌 경쟁 약물의 2상 조직검사 데이터와 비교해도 높은 수준이다. 현재 FDA가 MASH 치료제로 가속승인한 약물은 마드리갈파마슈티컬스의 ‘레즈디프라’와 노보노디스크의 ‘위고비(성분명 세마글루타이드)’ 두 개다. 레즈디프라와 위고비는 2상에서 간 섬유화 악화 없이 지방간염이 소실된 비율이 각각 24.7%, 59.0%였다. 모두 DD01의 이번 데이터에 못 미치는 수치다.

현재 3상을 진행 중인 신약과 비교해도 경쟁력을 갖췄다는 평가다. 노보노디스크가 인수한 아케로테라퓨틱스의 ‘에프룩시퍼민’은 임상 2b상에서 간 섬유화 악화 없이 지방간염 소실 비율이 최대 76%였다. 베링거인겔하임의 ‘서보두타이드’는 2상에서 간 섬유화 악화 없는 지방간염 개선 비율이 62%로 나타났다.

다만 이번 조직검사 데이터는 전체 등록 환자 67명 가운데 평가 가능 환자군 35명에 기반해 더욱 광범위한 환자 대상 입증이 필요하다. 이명선 DB증권 연구원은 “이번 생검 결과는 기술수출 협상에서 활용할 수 있는 의미 있는 데이터”라면서도 “평가 대상이 35명인 만큼 파트너사가 임상 3상 설계와 대규모 환자군에서의 재현 가능성을 어떻게 판단할지가 관건”이라고 말했다.

김유림/이우상 기자 youforest@hankyung.com